MIT McGovern Institute 新闻·· 2026-08-18AI 评分25
MIT McGovern 研究所 Shannon Knight 开发儿童期癫痫新型基因疗法
Tackling rare genetic disorders with patient-focused science
AI 导读
MIT McGovern 研究所博士生 Shannon Knight 正在开发针对 SYNGAP1 单倍剂量不足所致儿童期癫痫的新型基因疗法，该病由 SYNGAP1 基因一个拷贝失活引起，患儿最早 4 个月大即出现癫痫发作。
来源：MIT McGovern Institute 新闻 · mcgovern.mit.edu