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DMD基因编辑疗法首个人体试验结果发表
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AI 综述
杜氏肌营养不良(DMD)基因编辑疗法的首个人体试验结果已发表。2026年10月27日《自然》报道称,该试验显示疗效有限,一名接受高剂量治疗的男孩死于急性呼吸窘迫综合征。报道未提及试验的受试者人数、给药方案、疗效评价指标及具体结果数据,也未说明该试验的开展机构与时间线。目前可确认的进展是:该疗法的首个人体试验结果已公开发表,报道同时记录了疗效有限与一例高剂量组死亡事件。
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最新进展10月27日 08:00
DMD基因编辑疗法首个人体试验结果发表,报道称疗效有限,一名高剂量组男孩死亡。报道时间线
沿着报道,了解事件的不同侧面。
10月27日
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